1.实体瘤：肺癌（如EGFR、ALK基因突变）、乳腺癌（HER2阳性）、结直肠癌（KRAS/BRAF突变）等。

血液肿瘤：慢性髓性白血病（BCR-ABL融合基因）、淋巴瘤（CD20靶点）等。

靶向药通过阻断癌细胞增殖、转移或诱导凋亡发挥作用，例如EGFR抑制剂（吉非替尼）、PARP抑制剂（奥拉帕利）。

2.自身免疫性疾病

针对免疫系统过度激活的分子，如TNF-α抑制剂（治疗类风湿关节炎）、IL-6受体拮抗剂（治疗幼年特发性关节炎）。